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更深入地研究表明,总结总体而言,ALKBH3-m1A-PINK1轴既可能是早期线粒体功能障碍的诊断生物标志物,也是一个极具前景的潜在治疗靶点。作者的数据提示ALKBH3还可能影响Tau蛋白磷酸化,这表明它可能是更广泛的阿尔茨海默病致病级联反应的潜在调节因子。
从另一个角度来看,在申请现有药物同情用药被药厂拒绝后,保罗转向mRNA技术,其将数月的工作浓缩成“半页纸的配方”——针对Rosie个体突变的mRNA序列公式。他将这份资料交给新南威尔士大学RNA研究所所长Páll Thordarson教授。后者团队在专业实验室内,根据序列合成了包裹在脂质纳米颗粒(LNP)中的mRNA疫苗。
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